제약·바이오 일일 브리핑 | FDA 세포치료제 제동·인슐린 바이오시밀러 승인 2026.07.31
제약·바이오 일일 브리핑 | FDA 세포치료제 제동·인슐린 바이오시밀러 승인 2026.07.31 오늘의 결론: FDA 자문위원회는 뒤센근이영양증(DMD) 심근병증 세포치료제 deramiocel의 유효성 근거를 지지하지 않았다. 같은 임상은 학술지에서 유의한 결과를 보고했지만, 규제 판단은 분석계획과 적응증별 근거를 더 엄격히 물었다. 미국에서는 인슐린 아스파트 바이오시밀러가 새로 승인 목록에 올랐다. 임상 통계, 적응증별 근거와 규제 기준이 최종 허가 판단을 가른다. 오늘 제약·바이오 산업에서 가장 중요한 변화는 무엇인가? 임상시험의 유의한 결과와 허가에 충분한 근거는 같은 말이 아니다. FDA 자문위는 deramiocel의 DMD 심근병증 유효성 근거를 3대9로 지지하지 않았다. 표결은 비구속적이고 최종 결정은 8월 22일 예정이지만, 분석계획과 평가 적응증이 핵심 변수가 됐다. FDA 바이오시밀러 목록에는 Garzulys가 추가됐다. 핵심 변화 3가지 세포치료제: FDA 자문위는 deramiocel의 DMD 심근병증 유효성 근거를 3대9, 기권 0으로 지지하지 않았다. 이는 최종 거절 결정이 아니다. 임상 해석: 회사가 공개한 HOPE-3 3상은 106명 무작위·이중맹검·위약대조 시험으로, 상지 기능 저하가 54% 완화됐고 PUL 2.0에서 p=0.03이었다. 그러나 자문위 질문은 더 좁은 심근병증 적응증에 초점을 맞췄다. 바이오시밀러: FDA는 Garzulys(insulin aspart-fsan)를 NovoLog 참조 바이오시밀러로 7월 승인 목록에 추가했다. 상호교환성 지정 여부와 실제 출시·보험 등재는 별도 확인이 필요하다. 해외 주요 뉴스 Deramiocel: 논문과 규제 판단의 간극 Capricor는 7월 29일 HOPE-3 결과가 The Lancet에 게재됐다고 발표했다. 회사 자료상 시험은 진행성 DMD 환자 106명을 대상으로 했고, 12개월 PUL 2.0 변화에서 통계적으로 유의한 ...
